千亿级儿童用药市场从这里复苏！

儿童药短缺是业内公认难题，但转机已现，形势即将改变。过去22个月，国家药品审评中心(CDE)累积公布了23批拟纳入优先审评审批的药品名单，共有263个产品，已进入“绿色通道”。其中，30个是儿童用药，包括13个本土产品，17个来自外资药企。

30个获得优先审评审批的儿童药，涉及25家企业，1家医疗机构。其中，既有跨国医药巨头礼来、默沙东，也有国内“大牌”药企——同仁堂、三生制药，还有专注儿童药研发生产的葫芦娃药业；本土“研发一哥”恒瑞也榜上有名，这次，是围绕其“王牌”产品——盐酸右美托咪定，开发专用于儿童术(检查)前镇静的鼻喷剂型，布局儿童用药市场。

同时，30个儿童药涉及20个适应证，包括儿科常见的呼吸系统疾病内分泌疾病、恶性肿瘤、罕见病。其中，21个产品，是新药，或国产首仿药。值得关注的是，针对罕见病-C型尼曼匹克病的治疗药物——麦格司他胶囊和针对治疗早产儿呼吸暂停的国内首仿药——橼酸咖啡因注射液已走完优先审评审批“绿色通道”，成功上市。

复苏

千亿级市场等待开发

CFDA南方医药经济研究所发布的《2016年儿童用药安全调查报告白皮书》显示，目前，我国总患病人口数中，19.25%是儿童患者，但儿童药销售额仅占我国医药市场的3%;我国现有约3500多个药物制剂，儿童药物剂型占比不足2%；2015年，国家药品审批2690件，儿童药仅有19件，占比0.7%。

另据全国工商联药业商会的调查显示,我国共有6000多家药品生产企业,专门生产儿童药的仅10 余家，有儿童药生产部门的企业，仅 30 多家。

研发、生产成本高，无医保覆盖，造成儿童用药短缺问题，长期难以破解。一方面，是一些疑难、罕见的儿童疾病，无根本性治疗药物可用；另一方面，是很多药物，没有儿童剂型。家长手掰、刀切、目测剂量，又造成儿童用药安全的严重隐患。

去年6月、今年5月，国家卫生计生委、工业和信息化部、食品药品监管总局三部委组织儿科临床和药学专家，根据临床需求，对国外已上市但国内尚没有注册上市的儿童适宜药品剂型规格进行梳理，相继制定了首批和第二批《鼓励研发申报儿童药品清单》，涉及氯硝西泮口服溶液、地西泮灌肠剂等72个产品(按剂型分)。

对于上述清单药品的研发、申报，三部委给予国家“重大新药创制”科技专项、生产线改造扶持、直接“挂网”采购等多重鼓励政策。

分析人士认为，随着“全面二胎”政策的逐步落实，儿童基数将进一步扩大，加之环境污染等社会问题，造成儿童发病率、就诊率持续攀升，都将令儿童用药市场迅速扩容。

有分析显示，我国狭义(儿童专用药)和广义(补充计算儿童、成人均可使用的药物，医生处方时剂量减半的药物)的儿童用药市场分别将达到到 830 亿元和 1469 亿元；2020年，广义和狭义的儿童药品市场规模，将分别突破1000亿元和2000亿元。可以说，中国儿童用药需求大，竞争小，政策优，这个千亿级市场的开发，时不我待。

葫芦娃增员

恒瑞也要分一杯羹

国内儿童药巨头之一，海南葫芦娃药业研制的小儿麻龙止咳平喘颗粒，进入优先审评的“绿色通道”。

葫芦娃药业成立于2008年，已成功开发10多个儿童用新药特药，拥有自主知识产权的专利药品38个，设计专利4个。有“小儿肺热咳喘颗粒”、“肠炎宁颗粒”等20个明星产品。

该公司此次入选的产品——小儿麻龙止咳平喘颗粒，为中药复方颗粒制剂。

值得注意的是，中国制药界的“研发先锋”恒瑞，也开始涉足儿童用药市场，其开发的盐酸右美托咪定鼻喷剂，适应症是用于手术/诊断检测前的儿童镇静。

手术麻醉用药，是恒瑞医药的三大支柱产品系列之一，其市场份额一直在国内名列前茅。盐酸右美托咪定注射液，是恒瑞医药销售量最高的产品，2016年销量833.04万支，年销售额高达12～19亿元，是当仁不让的“明星”产品。

注射液改鼻喷剂，虽然只是改剂型，但恒瑞医药11.8亿元总研发费用中，218万元投入其中。

CDE公开资料显示，盐酸右美托咪定鼻喷剂的申报事项，是“新药临床”，虽未上市，但能够想象，与儿童手术和检查绑定的镇静类药物，又是儿童适宜剂型，市场前景可观。

新药/首仿

这21个儿童药有望独占市场

包括上面提到的小儿麻龙止咳平喘颗粒、盐酸右美托咪定鼻喷剂在内，21个优先审评审批的儿童用药，申请事项都是新药获首仿药物，上市后，有望独占相应疾病领域的国内市场。通过“绿色通道”，全球唯一用于治疗罕见病——C型尼曼匹克病治疗的麦格司他胶囊实现了快速上市。

C型尼曼匹克病(NPC)是一种基因突变(NPC1 和/或 NPC2)导致的遗传性神经鞘磷脂沉积病，这也是一种不可逆的进行性致死性疾病。由于此前多年无针对性的治疗药物，国内已登记患者30多人，但临床调查推测，更多患者未被发现、登记。目前，由爱可泰隆医药贸易(上海)有限公司申报、生产的麦格司他胶囊，以全球最低价在中国上市，虽然售价仅为国际平均价格的20%左右，但12岁以上患者用药治疗的年费用，预计仍在30万元左右。

轮状病毒是引起婴幼儿腹泻的最主要病因，也是导致5岁以下儿童死亡的重要原因。国内一项研究显示，我国每年轮状病毒肠炎腹泻门诊病历约2500万，住院约23万例、死亡3.8～4.7万例。

目前，对轮状病毒引起的腹泻还没有特效药，疫苗免疫是重要措施，国内轮状病毒疫苗，只有兰州生物制品研究所的口服品种。预计，默沙东公司研发、申报的五价重配轮状病毒减毒活疫苗(Vero细胞)若能顺利通过优先审评审批尽快上市，市场前景不可限量。

适应症

外资药仍是主力军

与三部委鼓励研发申报的两批72个儿童用药相比，目前已实际进入优先审评审批“绿色通道”的30个儿童药产品，除临床紧缺的依库珠单抗单抗注射液“重合”外，其他均为“新面孔”。但仔细梳理这30个品种，在适应症上更加丰富，特别是在2型糖尿病的治疗方面，在盐酸二甲双胍基础上，又补充了适宜于儿童的度拉糖肽注射液和卡格列净片。

30个进入“绿色通道”的儿童药中，国产药品13个，占比近半。但从这些药物申报的适应症分析，国产儿童药大多数仍局限在呼吸疾病用药等传统领域，外资药企的儿童药产品，在糖尿病、罕见病、恶性肿瘤药等疾病治疗领域，仍是主力军。

分析人士指出，儿童用药的集中优先审评、审批，主要归功于2016年以来，CFDA的药品审评审批改革和鼓励创新政策。未来，儿童专用药的品种、数量、覆盖疾病领域，都将随需求增加、市场扩容、政策利好而快速丰富(增加)，但当务之急，还时加快临床急需，并已在国外上市的儿童用药，进入中国的步伐。